Uma nova forma controversa de “reparação genética” poderá ser testada em seres humanos em 2017, informam cientistas.

A tecnologia, conhecida como CRISPR, tem o potencial de curar milhares de doenças hereditárias, como a Doença de Huntington e a Fibrose Cística.

Testes em humanos estão sendo propostos pelo laboratório de biotecnologia Editas Medicine – com sede em Massachusetts, EUA – para tratar uma forma rara de cegueira que afeta uma em cada 50 mil pessoas.

O anúncio foi feito pela presidente-executiva da Editas, Katrine Bosley, durante a conferência EmTech, desta semana, em Cambridge, Massachusetts.

A tecnologia CRISPR foi inventada há apenas três anos e, ao contrário de outras ferramentas de silenciamento de genes, o sistema tem como alvo o material de origem do genoma, que desativa permanentemente incidências genéticas do DNA.

Como

A quebra de reparo do DNA via dupla vertente imita os tipos de mutações que ocorrem naturalmente, por exemplo, após a exposição solar crônica.

Mas, ao contrário dos raios UV que podem resultar em alterações genéticas, o sistema CRISPR provoca uma mutação em um local exato no genoma.

Quando há reparações celulares por quebra de DNA, um pequeno recorte de DNA é removido. Então os investigadores podem, precisamente, desligar genes específicos no genoma.

A Editas espera poder tratar uma doença ocular rara chamada Amaurose Congênita de Leber (LCA), que afeta as células de recepção de luz da retina.

“O alvo selecionado é fantástico. Ele tem todas as características certas para fazer uma correção fácil”, disse Jean Bennet, diretor de técnicas terapêuticas oculares avançadas da retina na Universidade da Pensilvânia.

A LCA afeta principalmente a retina, camada na parte de trás do globo ocular que capta luz e envia a informação para o cérebro.

Crianças com o problema possuem dificuldade para enxergar formas grandes e brilhantes, e a condição pode piorar progressivamente.

Segundo os cientistas, o erro no gene afetado já é conhecido, sendo de fácil alcance com os tratamentos genéticos. Mas ainda há dúvidas sobre os efeitos colaterais que alterações ao DNA poderiam causar.

O tratamento

O tratamento envolverá a injeção de uma variedade de vírus na retina, com instruções de DNA necessárias para criar os componentes de CRISPR, incluindo uma proteína que pode retirar um gene de uma localização precisa.

Para tratar a LCA, a empresa pretende eliminar cerca de 1.000 códigos de DNA de um gene chamado CEP290 em células fotorreceptoras de um paciente. Se tudo correr conforme o planejado, seria a primeira vez que o CRISPR seria usado para editar o DNA de uma pessoa viva.

No ano passado, uma equipe de cientistas usou a tecnologia para editar embriões humanos não viáveis, e outras células T humanas alteradas para ajudar a combater a doença.

No mesmo ano, macacos chineses, chamados Ningning e Mingming, tornaram-se os primeiros primatas geneticamente modificados a receber uma técnica de “copiar e colar” DNA.

Com informações Jornal da Ciência