A nova técnica que permite recortar e editar o DNA, chamada Crispr-Cas9, chega à ciência e consegue recuperar parcialmente a visão de ratos cegos.

O estudo feito nos EUA trocou genes defeituosos por genes saudáveis. O feito sobre células adultas é inédito.

O uso da Crispr-Cas9 é visto como grande esperança para o tratamento de uma série de doenças genéticas, como distrofia muscular, hemofilia e fibrose cística.

O estudo foi publicado na revista Nature. A técnica poderá ser testada em seres humanos em um ou dois anos, disse Juan Carlos Izpisua Belmonte, que liderou a pesquisa, ao Guardian.

Na China, células editadas foram injetadas pela primeira vez em humanos para o tratamento de um paciente com câncer de pulmão. (detalhes abaixo)

De maneira simplificada, a técnica permite eliminar partes indesejadas do genoma – que causam doenças, por exemplo. E caso necessário, é possível inserir novas sequências no local.

Os cientistas fazem com o código genético o mesmo que fazemos com palavras em um editor de textos no computador.

Visão de ratos

No estudo feito por pesquisadores do Instituto Salk, na Califórnia, ratos adultos tiveram o código genético programado para ter uma forma de cegueira chamada retinite pigmentosa, ou retinose pigmentar.

A doença é caracterizada pela existência de genes defeituosos que causam a degeneração da retina e a cegueira.

Esses genes das células da retina, que não podem mais se dividir, foram editados e consertados após o nascimento dos ratos.

A não-divisão é uma característica das células que compõem a maioria dos tecidos desenvolvidos –como o cérebro, coração, rins e fígado.

“Pela primeira vez, pudemos entrar em células que não se dividem e modificar o seu DNA à vontade. As possíveis aplicações desta descoberta são vastas”, disse Juan Carlos Izpisua Belmonte.

A pesquisa

Na pesquisa do Instituto Salk, um vírus foi o responsável por levar o kit de ferramentas do Crispr-Cas9 até as células da retina dos ratos cegos.

A intervenção foi feita quando os ratos tinham três semanas de vida. A técnica consertou os genes defeituosos que levavam à cegueira.

Para os pesquisadores, o tratamento teria eficácia ainda maior se a “manutenção” fosse feita mais cedo, quando a retina ainda não estava muito danificada.

A aplicação em humanos depende, dentre outras coisas, de ganho de eficiência, já que só cerca de 5% das células defeituosas foram corrigidas com sucesso nos ratos.

Câncer de pulmão

Já pesquisadores da Universidade de Sichuan, na China, realizaram a primeira aplicação da técnica em humanos.

Eles coletaram o sangue de um paciente com câncer de pulmão e desativaram um gene das células imunológicas que bloqueia a resposta imune.

Ao injetarem as células modificadas, os cientistas pretendem fazer com que o câncer deixe de se proliferar. A pesquisa também foi publicada na Nature.

Com as pesquisas mais recentes, trocar genes defeituosos por funcionais em crianças e adultos tornou-se algo mais próximo.

Com informações do Guardian e UOL