Cientistas dizem que fizeram a maior descoberta dos últimos 50 anos sobre doenças degenerativas.

É uma droga experimental que, injetada no fluido espinhal, consegue baixar com segurança os níveis de proteínas tóxicas no cérebro.

A equipe da Universidade College London afirmou que agora há esperança de que seja bloqueada a doença de Huntington, que ataca e danifica o cérebro.

O professor John Hardy, vencedor do Breakthrough Prize por seu trabalho com Alzheimer, disse que a descoberta é “potencialmente, a maior descoberta sobre doenças degenerativas nos últimos 50 anos”.

A doença

Huntington é uma das doenças mais devastadoras. Alguns pacientes a descrevem como Parkinson e Alzheimer juntas.

A morte de células cerebrais na doença de Huntington faz com que os pacientes entrem em um declínio permanente, afetando seu movimento, comportamento, memória e capacidade de pensar com clareza.

Calcula-se que 25 mil pessoas vão desenvolver a doença quando ficarem mais velhos. Pacientes morrem 10 ou 20 anos depois do início dos sintomas.

O mal de Huntington é provocado por um erro em uma seção de DNA chamada gene huntingtina e geralmente afeta as pessoas no auge da vida adulta – entre os 30 e os 40 anos.

Normalmente, esse gene contém as instruções para fabricação de uma proteína, também chamada de huntingtina, que é vital para o desenvolvimento do cérebro.

Mas um erro genético corrompe a proteína huntingtina e a transforma em uma assassina de células cerebrais. O tratamento silencia o gene.

Experimento em humanos

Nos experimentos, 46 pacientes tiveram o medicamento injetado no líquido que banha o cérebro e a medula espinhal.

O procedimento foi realizado pelo Centro Neurológico Experimental Leonard Wolfson, no Hospital Nacional de Neurologia e Neurocirurgia de Londres.

Os médicos não sabiam o que poderia ocorrer.

Um receio era que a injeção da droga pudesse provocar uma meningite fatal.

Mas o primeiro teste em humanos demonstrou que a droga era segura, bem tolerada por pacientes, e que conseguia reduzir significativamente os níveis de huntingtina no cérebro.

De pais para filhos

Peter Allen, 51 anos, está nos estágios iniciais do Huntington e fez parte dos experimentos: “Você pode ficar em um estado praticamente vegetativo, é um fim horrível”.

A doença afeta famílias.

Peter viu sua mãe Stephanie, seu tio Keith e sua vó Olive morrerem dessa forma.

Testes médicos mostraram que sua irmã Sandy e seu irmão Frank também vão desenvolver a doença.

Os três irmãos têm oito filhos – todos jovens adultos, cada um com 50% de chance de ter Huntington.

Peter, Sandy e Frank – bem como seus esposos Annie, Dermot e Hayley – sempre prometeram aos filhos que eles não precisavam se preocupar com Huntington, porque um dia haveria tratamento.

“Eu sou a pessoa mais sortuda do mundo por estar aqui na iminência de ter algo assim. Com sorte, isso estará disponível para todos, para os meus irmãos e principalmente para as crianças”.

Ele, juntamente com outros participantes do experimento, podem continuar a tomar a droga como parte da nova leva de testes.

Eles vão verificar se a doença pode ser retardada e, em última instância, previnida, para tratar os portadores da doença de Huntington antes de desenvolverem quaisquer sintomas.

Resultados e remédio

Os detalhes completos do experimento serão apresentados para os cientistas e publicados no ano que vem.

A terapia foi desenvolvida pela Ionis Pharmaceuticals. A indústria disse que a droga extrapolou substancialmente as expectativas e que a licença foi vendida para a Roche.

“Pela primeira vez, nós temos o potencial, nós temos a esperança, de uma terapia que um dia pode retardar ou prevenir a doença de Huntington. É de importância fundamental para pacientes e suas famílias”, disse a  professora Sarah Tabrizi, a pesquisadora chefe e diretora do Centro de Doença de Huntington na University College London.

Com informações da BBC