A agência norte-americana que regula os medicamentos nos EUA, FDA, aprovou esta semana a primeira terapia genética capaz de reverter um tipo de cegueira.

A nova terapia, que corrige mutações diretamente nas células da retina, reduz ou impede a produção de uma proteína essencial para a visão normal.

A terapia chamada comercialmente de Luxturna (voretigene neparvovec), da empresa americana Spark Therapeutics, será indicada para um tipo de doença hereditária da retina que provoca uma progressiva perda da visão a partir da infância ou adolescência, e acaba levando à cegueira total.

“A aprovação de hoje marca o campo da terapia genética. Eu acredito que a terapia genética se tornará um pilar no tratamento, e talvez na cura, em muitas das nossas doenças mais devastadoras e intratáveis ”, disse o comissário Scott Gottlieb da FDA em comunicado oficial.

Restaura a visão

O Luxturna é indicado para crianças e adultos com casos confirmados de distrofia retinal provocada por mutações bialélicas do gene RPE65, ou seja, em ambas cópias do DNA herdadas do pai e da mãe.

A terapia funciona por meio da introdução de uma cópia normal do gene em células da retina com a ajuda de adenovírus que a levam ao núcleo das células defeituosas.

Isso permite que as células passem a produzir a proteína que converte a luz em um sinal elétrico que pode ser transmitido pelo nervo ótico, efetivamente restaurando a visão.

A terapia é aplicada apenas uma vez em cada olho, com pelo menos seis dias entre os procedimentos cirúrgicos.

As reações adversas mais comuns do tratamento incluíram vermelhidão do olho, a hiperemia conjuntival, catarata, aumento da pressão intraocular e lágrima da retina.

Em outubro, um painel da FDA já havia recomendado com unanimidade a aprovação da terapia.

Como em outras terapias genéticas já aprovadas, o preço do tratamento deverá ser o principal empecilho para sua utilização.

Até o momento, a Spark Therapeutics não anunciou quanto pretende cobrar pelo tratamento, mas estima-se que chegue a custar 1 milhão de dólares (cerca de 3,3 milhões de reais).

A estimativa é que nos Estados Unidos, cerca de 1.000 a 2.000 pessoas apresentam a mutação.

Com informações da Veja