Nova terapia com HIV cura 8 crianças com “menino da bolha”

Cientistas descobriram uma maneira de curar crianças com uma doença rara conhecida como “bubble boy” – “menino da bolha”, em tradução livre. Elas não têm sistema imunológico, ou seja, o corpo não tem proteções para uma simples gripe, por exemplo.

Médicos do Hospital de Pesquisa Infantil de St. Jude, em Memphis, Tennessee, EUA, dizem que “curaram” oito das crianças que agora podem viver vidas normais.

Elas receberam uma terapia genética experimental que fez produzir glóbulos brancos vitais pela primeira vez.

São genes alterados, usados para ajustar o DNA defeituoso das crianças. Eles devolvidos ao corpo usando vírus HIV danificados.

Especialistas que trabalham no projeto dizem que o avanço é o primeiro para as crianças com esta doença rara e com risco de vida, e dizem que apenas o tempo dirá se é uma cura permanente.

Novo tratamento

Após o novo tratamento, que é combinado com a quimioterapia para ajudar o DNA editado a se multiplicar uma vez dentro do corpo do paciente, a maioria dos pacientes foi capaz de sair do hospital dentro de um mês.

Foi testado em 10 crianças até agora no Tennessee e no Hospital Infantil UCSF Benioff, em San Francisco.

Os resultados de oito pacientes foram publicados no New England Journal of Medicine e revelaram que agora todos eles têm sistemas imunológicos funcionando.

A terapia significa que seus corpos podem, pela primeira vez, criar seus próprios glóbulos brancos cruciais chamados células T, células B e células natural killer (NK).

Funcionou por cientistas que criaram o gene necessário para fixar o DNA de pacientes doentes em um laboratório, depois injetando-o em seus corpos dentro de vírus HIV enfraquecidos.

Como os vírus HIV são capazes de seqüestrar DNA e se espalhar pelo corpo, isso permite que os genes “curados” se multipliquem e estimulem o sistema imunológico.

Uma vez que os genes foram entregues, os vírus HIV modificados se auto-destruíram dentro do sangue do paciente.

Todos, exceto um dos pacientes, tinham o sistema imunológico em funcionamento três meses após o primeiro ciclo de terapia gênica – o paciente final precisou de um segundo turno antes de ter sucesso.

O pesquisador Mort Cowan disse: “Embora seja necessário um acompanhamento mais longo para avaliar os efeitos tardios do tratamento, esses resultados sugerem que a maioria dos pacientes tratados com essa terapia genética desenvolverá uma resposta imunológica completa e duradoura, sem efeitos colaterais”.

A doença

Os pacientes têm imunodeficiência combinada severa ligada ao cromossomo X (SCID-X1), uma condição presente desde o nascimento que interrompe o funcionamento do sistema imunológico de uma criança.

“Esta terapia curou os pacientes”, disse a médica Ewelina Mamcarz, uma das líderes do estudo. Mas ela acrescentou que só o tempo dirá se a cura é permanente.

‘Esses pacientes agora são crianças que estão respondendo à vacinação e têm sistemas imunológicos para produzir todas as células imunes de que necessitam para proteção contra infecções, enquanto exploram o mundo e levam uma vida normal.

“Esta é a primeira vez para pacientes com SCID-X1.”

Sem tratamento, as crianças com doença do menino-bolha geralmente morrem cedo porque seu corpo não pode combater até mesmo as mais simples das infecções.

Primeiro caso

A condição afeta cerca de um em 200.000 bebês, a maioria meninos, e foi trazida aos olhos do público por um garoto chamado David Vetter, que nasceu no Texas em 1971.

David só poderia ter sido curado por um transplante de medula óssea, mas ele morreu pouco depois, quando ele tinha apenas 12 anos de idade.

Ele passou a vida vivendo em ambientes protegidos – em um grande tanque ou com uma bolha de plástico na cabeça para manter os germes para fora – mas ele morreu de câncer em 1984.

Constatou-se posteriormente que o linfoma foi causado pelo vírus Epstein-Barr, um dos vírus humanos mais comuns e que o sistema imunológico geralmente controla.

David Vetter, o menino da bolha na década de 70 Foto: Reprodução

 Vencedor

O menino Omarion Jordan recebeu a nova terapia em dezembro.

Sua mãe, Kristin Simpson, disse: “Durante muito tempo não sabíamos o que havia de errado com ele. Ele continuou recebendo essas infecções.

Ela disse que saber que ele tinha SCID ‘foi simplesmente devastador … Eu não sabia o que iria acontecer com ele.’

Graças à terapia, Omarion agora tem um sistema imunológico normal.

“Ele é como um bebê normal e saudável”, disse Simpson. “Eu acho incrível.”

Gael após o tratamento de edição de genes Foto: AP

Com informações do DailyMail

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