A terapia genética pode ser o segredo para ajudar quem nunca enxergou. Um tratamento inédito mostra que é possível fazer pessoas com cegueira hereditária conseguirem ler, enxergar a luz e ter mais autonomia.

Os cientistas da Universidade da Flórida, nos Estados Unidos, fizeram um estudo com 15 voluntários diagnosticados com a doença (LCA1). Eles receberam a terapia por meio de injeções cirúrgicas na retina de apenas em um dos olhos. As melhorias na visão dos pacientes já duram cinco anos.

Segundo os cientistas, uma paciente viu pela primeira vez uma estrela. Outra enxergou flocos de neve. Houve voluntários que conseguiram sair de casa de forma mais autônoma e ler rótulos de doces. Um avanço gigante para quem não enxergava.

Melhora de 10 mil vezes

As pessoas que receberam a dose mais alta da terapia apresentaram uma melhora de até 10 mil vezes em relação à percepção de luz.

Elas conseguiram ler mais linhas em um gráfico de visão.

Alguns pacientes também apresentaram melhora na capacidade de se locomover em um labirinto padronizado.

As pesquisas, que estão em fase de testes, tiveram seus resultados animadores publicados em artigo científico na revista The Lancet.

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Eficiência e bons resultados

Coautora do estudo, Shannon Boye está otimista com os resultados e a eficiência do tratamento.

“É a primeira vez que alguém com LCA1 foi tratado, e mostramos um perfil de segurança muito limpo, e eficácia”, afirmou ela.

Para cientista, em breve o tratamento poderá estar à disposição de mais pessoas. “Esses resultados abrem caminho para o avanço da terapia em um ensaio clínico de fase 3 e, eventualmente, a comercialização”, disse a cientista.

Perspectivas de avanços

Os pesquisadores intensificaram os estudos para a cura da cegueira hereditária tanto em adultos como em crianças.

A afirmação é de Kenji Fujita, MD, diretor médico da Atsena Therapeutics e coautor do estudo.

“Estamos ansiosos para compartilhar mais resultados deste programa à medida que continuamos progredindo no que tem o potencial de ser um avanço no tratamento da cegueira em crianças e adultos com LCA1.”

Acompanhados por um ano, os pacientes passaram por testes para comparar a evolução do olho tratado com o outro. Praticamente não houve efeitos colaterais.

Perfil de segurança

Os testes verificaram o perfil de segurança do tratamento.

Segundo os cientistas, os efeitos colaterais são limitados a complicações cirúrgicas.

Mas, no caso em que a terapia genética causou inflamação leve, foi tratada com esteroides.

Os pesquisadores esperam que os resultados positivos do tratamento permaneçam por tempo indefinido, sem a necessidade de novas injeções.

Condição genética

A LCA1 é uma doença rara. Apenas cerca de 3.000 pessoas têm a condição na Europa e nos EUA.

É causada por ter duas cópias defeituosas do gene GUCY2D – que exige que para que as células sensíveis à luz nos olhos funcionem corretamente.

Pessoas com a doença tendem a ter visão gravemente prejudicada, o que torna difícil ou impossível dirigir e ler, por exemplo.

“A maioria das empresas farmacêuticas não está interessada em tratar essas doenças raras, porque elas não são fortes geradoras de receita”, disse Sanford Boye à Universidade da Flórida.

“Mas achamos que esses pacientes merecem atenção, porque temos tratamentos que funcionam e fornecem melhorias realmente significativas para sua qualidade de vida.”

A terapia genética consiste em injeções, em três doses, na retina. Por um ano, os pacientes são acompanhados. Os 15 voluntários apresentaram melhoras. Foto: Freepik

Um tratamento cuja base é terapia genética pode ser o segredo para fazer com que pessoas com cegueira hereditária consigam ler. Foto: Universidade da Florida/EUA